Zou deze aanpak in de praktijk mogelijk kunnen zijn? Het concept begint met gewone huidcellen van de patiënt. Deze cellen zouden worden teruggeprogrammeerd tot geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPSC's). Als de bloedziekte wordt veroorzaakt door een bekende genetische afwijking, zou CRISPR mogelijk kunnen worden gebruikt om die afwijking in de iPSC's te corrigeren. Vervolgens zouden de gecorrigeerde iPSC's moeten worden omgezet in functionele bloedvormende stamcellen. Deze cellen zouden daarna mogelijk bij dezelfde patiënt kunnen worden teruggebracht om opnieuw een gezond bloedvormend systeem op te bouwen. Zou dit in principe een patiëntspecifiek alternatief kunnen vormen voor het gebruik van een geschikte beenmergdonor, met name bij erfelijke bloedziekten? En wat zijn de belangrijkste wetenschappelijke obstakels die bepalen of het volledige proces veilig en betrouwbaar kan werken?
Ja, de aanpak die u voorstelt zou nu al kunnen uitgevoerd worden en werd reeds in proefdieren met thalassemie met succes toegepast. Maar er zijn nog een aantal “technische” problemen die moeten opgelost worden voordat men dit in patiënten kan doen. Ten eerst de veiligheid. Om iPSC stamcellen vanuit huidcellen te verkrijgen moeten er vier genen (welbepaalde DNA-sequenties die de cellen omvormen tot stamcellen) in het DNA van de huidcellen gebracht worden. Wanneer men stukjes DNA in DNA introduceert bestaat de kans op onbedoelde DNA-mutaties of verstoringen van chromosomen die zouden kunnen leiden tot de ontwikkeling van kankercellen. Eenzelfde probleem kan zich voordoen met de CRISPR techniek, waar men dan spreekt van “off-target” effecten die kunnen leiden tot kankercelvorming. Zolang deze problemen niet opgelost raken, kan men de lange-termijn veiligheid van deze “gecorrigeerde stamceltechniek” niet garanderen.
Ten tweede gaat het hier om een technisch veeleisende aanpak waar niet elk ziekenhuis voor uitgerust is. Het zal dus slechts op een klein aantal, zeer vermogende, patiënten kunnen uitgevoerd worden.
Maar deze technieken evolueren voortdurend en in de toekomst is natuurlijk veel mogelijk. Bijvoorbeeld, proberen onderzoekers momenteel om vanuit de iPSC stamcellen in vitro rode bloedcellen aan te maken. Rode bloedcellen hebben geen celkern meer en kunnen niet tot kankercellen ontwikkelen. Dus, dit zou hogervernoemd probleem oplossen voor patiënten die zelf geen normale rode bloedcellen kunnen aanmaken. Maar dan zouden die wel regelmatig transfusies moeten krijgen van de in vitro-gegenereerde rode bloedcellen, wat weeral zeer kostelijk zou zijn.
Momenteel gebeurt er ook veel onderzoek naar veiliger technieken voor DNA-manipulatie.
Er zijn nog geen reacties op deze vraag.
Enkel de vraagsteller en de wetenschapper kunnen reageren op een antwoord.
© 2008-2026
Ik heb een vraag wordt gecoördineerd door Eos wetenschap. Voor vragen over het platform kan je terecht bij ikhebeenvraag@eos.be
