Hoe werkt gentherapie?

Het principe van gentherapie is dat men een gen dat bij een patiënt niet werkt of afwezig is, vervangt door een goed werkend exemplaar. Meestal doelt men dan op een gen dat welbepaalde cellen nodig hebben voor hun functie (en niet alle cellen van het ganse lichaam). Bijvoorbeeld bij hemofilie ontbreekt een gen dat nodig is in levercellen opdat deze een stollingsfactor zouden kunnen aanmaken die ze in het bloed moeten uitscheiden. Als dat gen defect is, kunnen levercellen dus geen stollingsfactor aanmaken en zal het bloed niet stollen bij een verwonding. De bedoeling van gentherapie is dan om in de lever dat ene, normale gen in te brengen. Hoeveel van dat gen er per levercel ingebracht wordt, kan ongeveer berekend worden op basis van experimenten en is afhankelijk van de wijze waarop het gen wordt binnengebracht. Tot nu toe maakt men gebruik van een virus om dat gen in de levercel binnen te brengen. Als elk virusdeeltje één kopij van het gen bevat, dan weet men dat men minstens één virus per levercel nodig heeft (en het aantal levercellen in de lever kent men bij benadering). Het voordeel van virussen als dragers van het gen, is dat er virussen bestaan die specifiek levercellen besmetten en geen cellen in andere organen. 

Bij diabetes zou men het gen dat nodig is om insuline te maken, ook kunnen binnenbrengen in levercellen. Normaal maken levercellen geen insuline, maar in proefdieren kan men via gentherapie ervoor zorgen dat de lever op deze manier toch insuline aanmaakt waardoor de diabetessymptomen verminderen. In dit geval "verplicht" men de levercellen tot aanmaak van insuline. 

Een ander voorbeeld is taaislijmziekte (muco), daar zou men het ontbrekende gen in een virus kunnen binnenbrengen via de luchtwegen onder de vorm van een aërosol, zo geraken ze in de longen alwaar het gen nodig is voor een normale longwerking.